2月28日，第12个世界罕见病日。我们将关注的目光投向了这样一个罕见病群体——戈谢病。这是一种罕见的遗传性代谢疾病，好发于婴幼儿和儿童，因为基因突变导致溶酶体酶转运缺陷，进而引起不可逆转的器官系统损害。相较于其他罕见病来说，戈谢病的患病人数更少，在中国戈谢病协会登
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